(1) 목적: 임상시험 이전 동물 실험 통해 안전성, 효능 평가하고, 약동학, 약력학을 규명해 1상 임상시험의 초회 용량 선정

(2) 초회 용량 선정 기준: 동물에서의 NOAEL(No observed adverse effect level)

(1) 구성

① 전임상시험 결과

② 약물 제조 정보

③ 임상시험 계획서

④ 연구자 정보

(1) 목적: 안전성(MTD 결정), 내약성 평가, 효과, 약동학적 특징 연구

• MTD(maximal tolerated dose): DLT(dose limiting toxicity)가 나타나지 않는 최대 용량

(2) 특징

• First in human(FIH) 시험

• 제네릭 등의 승인을 위한 비교약동학 시험도 1상으로 분류 (2X2 디자인이 주로 이용됨)

(3) 시험 디자인: 3+3 디자인이 주로 이용됨

• 건강한 자원자(주로 남성) 30~60명 대상 (예외: 항암제 등의 독성 강한 약물)

• 시험 종류: 단독과 반복투여에 따른 약동학/약력학 임상시험, 약물 및 약물/식이 상호작용 연구, 생체이용률 연구

(1) 목적: 예비 효능 입증(Proof of concept), 용량 결정, 약동학 확인

(2) 특징

• 전기 2상 임상시험(Phase IIa): 효능 확인; 단계적 증량시험

• 후기 2상 임상시험(Phase IIb): 최적 용량 탐색; 용량-반응 시험

(3) 시험 디자인

• 소규모 환자군 (100~200명) 대상

• 시험 종류: 유효용량 탐색 연구, 추가시험 진행 판단을 위한 안정성, 유효성 탐색 연구, 임상용량 결정 연구

• 맹검: 단일맹검(환자만 약물 구분 못 하게 함), 이중맹검(의료진도 약물 구분 못 하게 함)

• 무작위배정: 대조군과 치료군 대상자를 무작위로 배정

• 대조군 설정: 주로 표준 치료군을 대조군으로 설정 (위약의 경우 윤리적 문제 존재)

(1) 목적: 광범위한 환자군에서 시험약의 치료적 유용성 확증, 시판허가를 위한 안전성, 유효성 근거자료 획득

(2) 특징

• 고비용, 대규모 시험

• 여러 기관에서 동시 진행

• 2상 임상시험에서 결정된 최적 용량 사용

• 최종 약품 라벨의 근거

(3) 시험 디자인

• 광범위한 환자군 (1,000~2,000명) 대상

• Multicenter, multinational, randomized, controlled, double-blind

(1) 제출 서류: 전임상시험 결과, 임상시험 결과, 약품 정보, 생산 공정에 대한 기술, 라벨 관련 내용

(1) 목적

① 약물 최적 용량 등의 추가 입증

② PMS: Postmarketing surveillance; 이전의 임상시험에서 밝혀지지 못한 부작용 조사

③ 약물 간 상호작용, 용량-반응 관계, 이상 반응 관찰

④ 적응증 확대

⑤ 시판 후 재심사시험

(2) 특징

• NDA 승인 후 이루어지는 임상시험 통칭

• 임상시험 기관 내 독립적인 기구로 존재

• 임상시험 프로토콜 검토, 승인

• 임상시험 실시 위해 임상시험윤리위원회의 승인 필요