• Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs): 엘트롬보팍(eltrombopag), 로미플로스팀(romiplostim)은 FDA에서 승인된 약제로, 스테로이드, IVIG, 또는 비장절제술에 반응하지 않는 성인 및 소아 ITP 환자에서 사용된다. 두 약제 모두 높은 반응률(70~95%)을 보이며, 유지 치료가 필요하다. 엘트롬보팍은 경구 투여, 로미플로스팀은 피하 주사로 투여된다.

• Rituximab: B세포 표적 면역조절제로, 제한된 투여 기간(일반적으로 4회 주사) 후 반응을 기대할 수 있다. 반응률은 40~60% 수준이며, 반응이 지속되지 않는 경우 재치료가 가능하다.

• Fostamatinib: Syk inhibitor로, 최근 FDA에서 승인되었으며, 유지 치료가 필요하다. 주요 부작용으로는 고혈압, 설사, 간기능 이상 등이 있다.

치료 선택 시 환자의 선호도, 투여 방식(경구/주사), 부작용, 반응 속도 등을 고려해야 한다.

불응성 ITP의 3차 및 추가 치료

여러 2차 치료에 실패한 경우에는 다음과 같은 옵션이 고려된다:

• 면역억제제(azathioprine, cyclophosphamide, cyclosporine), danazol, dapsone, IVIG, vincristine 등 다양한 약제가 사용될 수 있으나, 반응률이 낮거나 부작용이 많아 제한적으로 사용된다.

• 조합 치료(예: TPO-RA + 면역조절제)의 가능성이 있으나, 현재 공식 가이드라인에서는 권고되지 않는다.

• 비장절제술(splenectomy)은 과거 표준 치료였으나, 최근에는 12~24개월 약물치료 후 시행을 권고하며, 약물치료가 우선이다.